靶向脑肠轴改善认知功能，九期一扩产并启动国际Ⅲ期临床试验

日前,绿谷制药投资12.27亿元的糖药物生产基地在上海国际医学园区开工奠基。该基地预计于2024年底前完成验收并投入运行,建成投产后将极大提高中国原创、全球糖类多靶抗阿尔茨海默病创新药物九期一及系列糖类药物的产能,满足更多患者的用药需求。九期一主要用于治疗轻度及中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能。

今年4月,九期一获得美国FDA批准,直接跳过Ⅰ期、Ⅱ期,直接进入国际Ⅲ期临床试验,在北美、欧盟、东欧、亚太等地区的200个临床中心开展12个月的双盲试验和6个月的开放试验,进一步深入验证九期一的临床价值。该临床试验预计2024年完成,2025年开始提交新药申请。未来,随着国际多中心临床III期试验的推进,九期一有望成为中国在全球上市的阿尔茨海默病原创新药。

早前报道显示:“FDA允许‘九期一’直接进入大规模的Ⅲ期临床试验,然后再申请监管审批,这突显了美国对治疗阿尔兹海默病的迫切需求,以及美国监管机构对此前该药在中国的临床试验数据的认可。”

研究人员表示,临床作用机制标明,九期一通过重塑肠道菌群平衡,抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多,减少外周及中枢炎症,降低β-淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化,从而改善认知功能。靶向脑-肠轴的这一独特作用机制,为深度理解九期一临床疗效提供了重要科学依据。

华盛顿大学圣路易斯医学院神经系统疾病中心主任、美国神经学协会主席戴威·霍茨曼(David Holtzman)及其同事在《细胞研究》发表文章认为,通过GV-971(九期一)疗法或其他策略调节肠道菌群,应作为减缓阿尔茨海默病疾病进展的新策略做进一步探索。