解冻曙光—SOD1肌萎缩侧索硬化患者援助项目中期总结会在京成功举行

2025年11月1日，由北京康盟慈善基金会发起的解冻曙光—SOD1肌萎缩侧索硬化患者援助项目中期总结会在北京顺利召开。北京康盟慈善基金会副秘书长成吉，项目专家组成员，北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授，上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科主任康文岩教授；以及优秀项目医生代表，西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院神经内科副主任张灏教授，中南大学湘雅医院神经内科副主任王俊岭教授，四川大学华西医院神经内科副主任魏倩倩教授，福建医科大学附属第一医院神经内科副主任张奇杰教授出席了本次会议。

本次中期总结会在成吉副秘书的致辞中拉开帷幕，北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授代表项目专家组为会议做了重要致辞。

会议分为两个环节，第一个环节是对解冻曙光—SOD1肌萎缩侧索硬化患者援助项目的进展进行总结回顾。在项目总结回顾中，项目官员做了详细的汇报。截止到2025年10月，本项目已经为来自全国54位患者进行药品援助。并且对项目进行中所遇到的问题进行了全面的总结。

在会议第二个环节中，各位专家针对相关问题做了充分深入的讨论，并根据临床经验及国内外最新科研成果对患者诊断评估、项目援助方案、患者用药问题、临床实操等四大方面进行了深入细致的讨论，为项目后续进行提供了强力的支撑。

以肌萎缩侧索硬化为代表的罕见病正呈逐年上升趋势。在此背景下，托夫生注射液于中国获批上市，成为国内首个适用于携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的治疗药物。有药的同时也面临高昂的药费使许多患者难以获得及时有效的治疗。  

“解冻曙光——SOD1肌萎缩侧索硬化患者援助项目”应需而生，旨在为SOD1肌萎缩侧索硬化患者提供支持，切实减轻其经济负担。随着中期总结会的顺利举行，该项目运行机制日趋完善，未来有望为更多患者带去实质性的支持与希望，让治疗的曙光映照每一个需要的家庭。（北京康盟慈善基金会）